浅谈2020年诺贝尔化学奖:通向未来的基因编辑

牛煦然 ,  周卓 ,  魏文胜

引用本文: 牛煦然, 周卓, 魏文胜. 浅谈2020年诺贝尔化学奖:通向未来的基因编辑[J]. 大学化学, 2020, 35(12): 118-126. doi: 10.3866/PKU.DXHX202010077 shu
Citation:  Xuran Niu,  Zhuo Zhou,  Wensheng Wei. A Brief Introduction to Nobel Prize in Chemistry 2020: Gene Editing for the Future[J]. University Chemistry, 2020, 35(12): 118-126. doi: 10.3866/PKU.DXHX202010077 shu

浅谈2020年诺贝尔化学奖:通向未来的基因编辑

    作者简介: 魏文胜,北京大学生命科学学院教授,目前同时担任北京大学生物医学前沿创新中心(BIOPIC)、北京未来基因诊断高精尖创新中心(ICG)及北大-清华生命科学联合中心(CLS)研究员,任北京大学基因组编辑研究中心主任。课题组致力于发展基于基因组编辑技术的高通量功能基因组学、开发新型基因编辑技术并应用于基因治疗,研究癌症、感染等重大疾病发生机制,为发展高效治疗手段提供新的药物靶点和思路。;


    通讯作者: 魏文胜, wswei@pku.edu.cn
  • 基金项目:

    国家自然科学基金重点项目(NSFC31930016);北京市科委生物医学前沿创新推进项目(Z181100001318009)

摘要: 2020年诺贝尔化学奖授予了Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier这两位女科学家,以表彰她们在CRISPR技术发明上所做出的重要贡献。CRISPR系统通过向导RNA和核酸酶Cas蛋白在基因组上特定位点进行序列编辑,有着高效、精准和可设计等特点,已经被广泛应用于基础生物学研究、基因治疗和动植物育种等诸多领域,并引起了现代生物学领域的巨大技术变革。本文从基因编辑与CRISPR技术的发现和发展入手,对该技术和它相关的科学故事进行简要总结和评论。

English

    1. [1] Marcaida, M. J.; Prieto, J.; Redondo, P. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2008, 105 (44), 16888.

    2. [2] Carroll, D. Genetics 2011, 188 (4), 773.

    3. [3] Bedell, V. M.; Wang, Y.; Campbell, J. M.; Poshusta, T. L.; Starker, C. G.; Krug, R. G., 2nd; Tan, W.; Penheiter, S. G.; Ma, A. C.; Leung, A. Y.; et al. Nature 2012, 491 (7422), 114.

    4. [4] Takata, M.; Sasaki, M. S.; Sonoda, E.; Morrison, C.; Hashimoto, M.; Utsumi, H.; Yamaguchi-Iwai, Y.; Shinohara, A.; Takeda, S. EMBO J. 1998, 17 (18), 5497.

    5. [5] Mani, M.; Kandavelou, K.; Dy, F. J.; Durai, S.; Chandrasegaran, S. Biochem. Biophys. Res. Commun. 2005, 335 (2), 447.

    6. [6] Bonas, U.; Stall, R. E.; Staskawicz, B. Mol. Gen. Genet. 1989, 218 (1), 127.

    7. [7] Kay, S.; Hahn, S.; Marois, E.; Hause, G.; Bonas, U. Science 2007, 318 (5850), 648.

    8. [8] Ishino, Y.; Shinagawa, H.; Makino, K.; Amemura, M.; Nakata, A. J. Bacteriol. 1987, 169 (12), 5429.

    9. [9] Mojica, F. J.; Juez, G.; Rodríguez-Valera, F. Mol. Microbiol. 1993, 9 (3), 613.

    10. [10] Mojica, F. J.; Ferrer, C.; Juez, G.; Rodríguez-Valera, F. Mol. Microbiol. 1995, 17 (1), 85.

    11. [11] Mojica, F. J.; Díez-Villaseñor, C.; Soria, E.; Juez, G. Mol. Microbiol. 2000, 36 (1), 244.

    12. [12] Jansen, R.; Embden, J. D.; Gaastra, W.; Schouls, L. M. Mol. Microbiol. 2002, 43 (6), 1565.

    13. [13] Mojica, F. J.; Díez-Villaseñor, C.; García-Martínez, J.; Soria, E. J. Mol. Evol. 2005, 60 (2), 174.

    14. [14] Barrangou, R.; Fremaux, C.; Deveau, H.; Richards, M.; Boyaval, P.; Moineau, S.; Romero, D. A.; Horvath, P. Science 2007, 315 (5819), 1709.

    15. [15] Brouns, S. J.; Jore, M. M.; Lundgren, M.; Westra, E. R.; Slijkhuis, R. J.; Snijders, A. P.; Dickman, M. J.; Makarova, K. S.; Koonin, E. V.; van der Oost, J. Science 2008, 321 (5891), 960.

    16. [16] Marraffini, L. A.; Sontheimer, E. J. Science 2008, 322 (5909), 1843.

    17. [17] Garneau, J. E.; Dupuis, M. È.; Villion, M.; Romero, D. A.; Barrangou, R.; Boyaval, P.; Fremaux, C.; Horvath, P.; Magadán, A. H.; Moineau, S. Nature 2010, 468 (7320), 67.

    18. [18] Deltcheva, E.; Chylinski, K.; Sharma, C. M.; Gonzales, K.; Chao, Y.; Pirzada, Z. A.; Eckert, M. R.; Vogel, J.; Charpentier, E. Nature 2011, 471 (7340), 602.

    19. [19] Sapranauskas, R.; Gasiunas, G.; Fremaux, C.; Barrangou, R.; Horvath, P.; Siksnys, V. Nucleic Acids Res. 2011, 39 (21), 9275.

    20. [20] Jinek, M.; Chylinski, K.; Fonfara, I.; Hauer, M.; Doudna, J. A.; Charpentier, E. Science 2012, 337 (6096), 816.

    21. [21] Gasiunas, G.; Barrangou, R.; Horvath, P.; Siksnys, V. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2012, 109 (39), E2579.

    22. [22] Cong, L.; Ran, F. A.; Cox, D.; Lin, S.; Barretto, R.; Habib, N.; Hsu, P. D.; Wu, X.; Jiang, W.; Marraffini, L. A.; et al. Science 2013, 339 (6121), 819.

    23. [23] Mali, P.; Yang, L.; Esvelt, K. M.; Aach, J.; Guell, M.; DiCarlo, J. E.; Norville, J. E.; Church, G. M. Science 2013, 339 (6121), 823.

    24. [24] Jinek, M.; East, A.; Cheng, A.; Lin, S.; Ma, E.; Doudna, J. Elife 2013, 2, e00471.

    25. [25] Ran, F. A.; Cong. L.; Yan, W. X.; Scott, D. A.; Gootenberg, J. S.; Kriz, A. J.; Zetsche, B.; Shalem, O.; Wu, X.; Makarova, K. S.; et al. Nature 2015, 520 (7546), 186.

    26. [26] Zetsche, B.; Gootenberg, J. S.; Abudayyeh, O. O.; Slaymaker, I. M.; Makarova, K. S.; Essletzbichler, P.; Volz, S. E.; Joung, J.; van der Oost, J.; Regev, A.; et al. Cell 2015, 163 (3), 759.

    27. [27] Slaymaker, I. M.; Gao, L.; Zetsche, B.; Scott, D. A.; Yan, W. X.; Zhang, F. Science 2018, 361 (6408), 1259.

    28. [28] Cox, D. B. T.; Gootenberg, J. S.; Abudayyeh, O. O.; Franklin, B.; Kellner, M. J.; Joung, J.; Zhang, F. Science 2016, 351 (6268), 84.

    29. [29] Komor, A. C.; Kim, Y. B.; Packer, M. S.; Zuris, J. A.; Liu, D. R. Nature 2016, 533 (7603), 420.

    30. [30] Gaudelli, N. M.; Komor, A. C.; Rees, H. A.; Packer, M. S.; Badran, A. H.; Bryson, D. I.; Liu, D. R. Nature 2017, 551 (7681), 464.

    31. [31] Strecker, J.; Ladha, A.; Gardner, Z.; Schmid-Burgk, J. L.; Makarova, K. S.; Koonin, E. V.; Zhang, F. Science 2019, 365 (6448), 48.

    32. [32] Anzalone, A. V.; Randolph, P. B.; Davis, J. R.; Sousa, A. A.; Koblan, L. W.; Levy, J. M.; Chen, P. J.; Wilson, C.; Newby, G. A.; Raguram, A.; et al. Nature 2019, 576 (7785), 149.

    33. [33] Gilbert, L. A.; Larson, M. H.; Morsut, L.; Liu, Z.; Brar, G. A.; Torres, S. E.; Stern-Ginossar, N.; Brandman, O.; Whitehead, E. H.; Doudna, J. A.; et al. Cell 2013, 154 (2), 442.

    34. [34] Maeder, M. L.; Linder, S. J.; Cascio, V. M.; Fu, Y.; Ho, Q. H.; Joung, J. K. Nat. Methods 2013, 10 (10), 977.

    35. [35] Zhou, Y.; Zhu, S.; Cai, C.; Yuan, P.; Li, C.; Huang, Y.; Wei, W. Nature 2014, 509 (7501), 487.

    36. [36] Koike-Yusa, H.; Li, Y.; Tan, E. P.; Velasco-Herrera Mdel, C.; Yusa, K. Nat. Biotechnol. 2014, 32 (3), 267.

    37. [37] Shalem, O.; Sanjana, N. E.; Hartenian, E.; Shi, X.; Scott, D. A.; Mikkelson, T.; Heckl, D.; Ebert, B. L.; Root, D. E.; Doench, J. G.; et al. Science 2014, 343 (6166), 84.

    38. [38] Wang, T.; Wei, J. J.; Sabatini, D. M.; Lander, E. S. Science 2014, 343 (6166), 80.

    39. [39] Zhu, S.; Li, W.; Liu, J.; Chen, C. H.; Liao, Q.; Xu, P.; Xu, H.; Xiao, T.; Cao, Z.; Peng, J.; et al. Nat. Biotechnol. 2016, 34 (12), 1279.

    40. [40] Liu, S. J.; Horlbeck, M. A.; Cho, S. W.; Birk, H. S.; Malatesta, M.; He, D.; Attenello, F. J.; Villalta, J. E.; Cho, M. Y.; Chen, Y.; et al. Science 2017, 355 (6320), aah7111.

    41. [41] Liu, Y.; Cao, Z.; Wang, Y.; Guo, Y.; Xu, P.; Yuan, P.; Liu, Z.; He, Y.; Wei, W. Nat. Biotechnol. 2018, 36, 1203.

    42. [42] Li, D.; Qiu, Z.; Shao, Y.; Chen, Y.; Guan, Y.; Liu, M.; Li, Y.; Gao, N.; Wang, L.; Lu, X.; et al. Nat. Biotechnol. 2013, 31 (8), 681.

    43. [43] Mansilla-Soto, J.; Riviere, I.; Boulad, F.; Sadelain, M. Hum. Gene Ther. 2016, 27 (4), 295.

    44. [44] Gootenberg, J. S.; Abudayyeh, O. O.; Kellner, M. J.; Joung, J.; Collins, J. J.; Zhang, F. Science 2018, 360 (6387), 439.

    45. [45] Li, J.; Meng, X.; Zong, Y.; Chen, K.; Zhang, H.; Liu, J.; Li, J.; Gao, C. Nat. Plants 2016, 2, 16139.

    46. [46] Wang, K.; Ouyang, H.; Xie, Z.; Yao, C.; Guo, N.; Li, M.; Jiao, H.; Pang, D. Sci. Rep. 2015, 5, 16623.

    47. [47] Jinek, M.; Jiang, F.; Taylor, D. W.; Sternberg, S. H.; Kaya, E.; Ma, E.; Anders, C.; Hauer, M.; Zhou, K.; Lin, S.; et al. Science 2014, 343 (6176), 1247997.

    48. [48] Sternberg, S. H.; LaFrance, B.; Kaplan, M.; Doudna, J. A. Nature 2015, 527 (7576), 110.

    49. [49] Jiang, F.; Taylor, D. W.; Chen, J. S.; Kornfeld, J. E.; Zhou, K.; Thompson, A. J.; Nogales, E.; Doudna, J. A. Science 2016, 351 (6275), 867.

    50. [50] Singh, D.; Wang, Y.; Mallon, J.; Yang, O.; Fei, J.; Poddar, A.; Ceylan, D.; Bailey, S.; Ha, T. Nat. Struct. Mol. Biol. 2018, 25 (4), 347.

    51. [51] Chen, J. S.; Dagdas, Y. S.; Kleinstiver, B. P.; Welch, M. M.; Sousa, A. A.; Harrington, L. B.; Sternberg, S. H.; Joung, J. K.; Yildiz, A.; Doudna, J. A. Nature 2017, 550 (7676), 407.

  • 加载中
计量
  • PDF下载量:  7
  • 文章访问数:  867
  • HTML全文浏览量:  72
文章相关
  • 收稿日期:  2020-10-28
通讯作者: 陈斌, bchen63@163.com
  • 1. 

    沈阳化工大学材料科学与工程学院 沈阳 110142

  1. 本站搜索
  2. 百度学术搜索
  3. 万方数据库搜索
  4. CNKI搜索

/

返回文章